" 8.1 Yrityksiä ja erehdyksiä
Kromosomien sisältämät geenit ovat perimän perusyksiköitä. Ne ohjaavat proteiinien tuotantoa, ja proteiinit puolestaan suorittavat useimmat elämää ylläpitävät toiminnot soluissa. Kun geenimuunnokset saavat proteiinit kyvyttömiksi suorittamaan tehtävänsä, tuloksena voi olla geneettinen vika tai sairaus. Näitä voidaan korjata ainakin neljällä menetelmällä. Ensimmäisessä normaaleja geenejä lisätään määrittelemättömään kohtaan perimässä viallisen geenin korvaamikseksi. Toisessa vioittunut geeni vaihdetaan normaaliin homologisella rekombinaatiolla eli DNA:n vaihdolla. Kolmannessa poikkeava geeni korjataan valikoivalla käänteismutaatiolla, joka palauttaa sen normaalin toimintakyvyn. Neljännessä geenin päälle ja pois päältä kääntävää mekanismia säädellään toivotun tuloksen saamiseksi.
Useimmissa tähän mennessä tehdyissä kokeissa on käytetty ensimmäistä metodia, ja normaali geeni on lisätty vialliseen perimään. Korjaavan geenin toimittamiseksi potilaan soluihin tarvitaan kantajamolekyylejä eli "vektoreita". Vektoreina on useimmiten ollut virus (adeno- ja retrovirukset ovat olleet yleisimpiä), vaikkakin myös DNA:n ( ja joissakin harvinaisemmissa tapauksissa RNA:n) suoraa lisäämistä ja liposomeja on käytetty tarkoitukseen.
.
.
.
.
Geenihoitojen yhteydessä esiintyy monenlaisia vaikeuksia. Terapeuttinen DNA ei aina "ota kiinni", solut jakaantuvat nopeasti, vaikutukset heikkenevät ja tarvitaan uusia hoitokertoja. Immuunivasteita on vaikea hallita, koska ne on hoitoa varten "käännettävä pois", mikä voi altistaa potilaan riskeille. Virusvektorien käytössä on omat pulmansa: myrkyllisyys, tulehdusvaarat ja immuunivasteet. Ja polygeeniset taudit kuten sydäntaudit, verenpaine ja diabetes ovat vaikeita hoitaa, koska on otettava huomioon useiden tekijöiden yhteisvaikutus, ei vain yhta geenimutaatiota."
LÄhde: Matti Häyry 2012; Ihminen 2.0 geneettisen valikoinnin ja parantelun eettiset kysymykset. Luku 8. Geenihoidot, toivot ja pelot.
Ei kommentteja:
Lähetä kommentti